L’attractivité française dans l’innovation sur les maladies rares

Née en 2019, à l’initiative de Nile Consulting, Orphan Organisation 7 (OO7) regroupe sept entreprises[1] créatives et émergentes en santé dans le domaine des maladies rares. Les entreprises OO7 souhaitent apporter une solution thérapeutique innovante aux patients atteints de maladies rares et améliorer l’accès au marché des médicaments pour pouvoir bénéficier de l’attractivité française en termes de maladies rares. En retour, les entreprises OO7 s’engageront à accroître la compétitivité et la visibilité de la France.

Le 5 avril, OO7 a publié son rapport sur l’attractivité française dans l’innovation dans le domaine des maladies rares. Le constat de départ du think tank est que, pour gagner la bataille des maladies rares, la France doit faire confiance à l’innovation et à ses acteurs. Philippe Berta, député du Gard, déclare dans la préface du rapport que « ne pas engager maintenant de réformes profondes serait une décision, celle de l’acceptation du déclin français de la recherche et de l’industrie pour la santé ».

La juste valeur de l’innovation

En France, les maladies rares touchent 3 millions de patients et regroupent sous cette dénomination environ 7 000 pathologies[2]. Aucun traitement ne serait disponible pour 95 % d’entre elles[3]. Selon le think tank, plus que les blockbusters, ce sont les biotechs jeunes, innovantes, issues du continuum de la recherche et du transfert de technologies entre recherche fondamentale et recherche appliquée qui peuvent jouer un rôle moteur dans la recherche sur les maladies rares.

L’écosystème français des maladies rares devrait donc encourager le développement d’innovations de rupture et les rendre accessibles aux malades. Pourtant, le rapport dénonce des contraintes réglementaires et budgétaires inadaptées à la pérennisation en France des thérapies innovantes et des jeunes entreprises émergentes. Un paradoxe pour le think tank qui pointe, dans l’introduction du rapport, « une volonté politique et une excellence scientifique exemplaires engagées dans la lutte contre les maladies rares, couplées malheureusement à un manque criant d’ambition et de confiance en matière d’innovation industrielle en santé ».

Pour OO7, les méthodologies de la HAS sont inadaptées à l’évaluation des traitements de ces maladies. Par ailleurs, la négociation des tarifs aboutirait trop souvent « à un prix très bas proposé par le CEPS au terme de longs mois de discussion ». Ce système ne permettrait pas de rémunérer l’innovation à sa juste valeur ; une « innovation dont [les biotechs] assument le risque depuis les phases de recherche, risque qu’elles ne peuvent diversifier sur un grand nombre de projets ».

Une prise de conscience timide

Le rapport note une prise de conscience des particularités des maladies rares dans le cadre des dernières réformes, avec des accès précoces et compassionnels, ainsi que la signature d’un accord-cadre entre le LEEM et le CEPS. Il n’en reste pas moins que « les textes et doctrines d’application de la LFSS pour 2021 pourraient cependant continuer à freiner l’innovation, voire aggraver ce processus déjà ancien ». OO7 appelle donc à un changement plus profond et propose de façon « concrète, ambitieuse et soutenable » un modèle économique alternatif.

Ce modèle économique se base sur des garanties mutuelles :

• La garantie pour les entreprises, sous réserve bien entendu d’efficacité scientifique, d’obtenir pour les thérapies qu’elles développent un prix soutenable, équivalent à ce qu’elles obtiennent dans d’autres pays européens ;
• La garantie pour l’État, en échange, d’obtenir un haut niveau d’investissements en France de la part de ces entreprises, et ainsi de voir se développer un écosystème vertueux dans l’innovation en santé ;
• La garantie pour les malades, surtout, de bénéficier de thérapies de rupture qui, avec les révolutions scientifiques que l’on connaît, permettent d’obtenir d’immenses gains de qualité de vie, voire la guérison.

OO7 appelle de ses vœux une politique spécifique d’accompagnement pour ces entreprises émergentes visant à améliorer l’accès aux traitements innovants pour les malades et à accroître tant la compétitivité que la visibilité de la France.

Le numérique et la gestion des données

Parmi les atouts stratégiques, le think tank met en avant les compétences hospitalo-universitaires ou le Health Data Hub qui contribuent à faire de la France un pays ambitieux dans la lutte contre les maladies rares. OO7 note également l’investissement de la France dans la recherche fondamentale, dans les solutions de transferts de technologies, dans le Health Data Hub et dans la transformation du système de santé.

Il souligne également le soutien précieux de l’Union européenne sur le plan industriel, qui a permis une forte accélération de l’innovation thérapeutique. Néanmoins, il manquerait une transformation industrielle à l’échelon national. En effet, les pays membres restent maîtres de la définition du panier de soins et de la fixation des prix, éléments qui permettent la pérennisation d’une thérapie ou d’une entreprise sur le territoire national.

[1] Alnylam, Bluebird Bio, CTRS, Eusapharma, Intercept, Nanobiotix et Santhera.
[2] Plan national Maladies rares (PNMR) 2018-2022, ministère des Solidarités et de la Santé.
[3] A Decade of Innovation in Rare Diseases, PhRMA, 2015.